据西班牙《阿贝赛报》网站10月16日报道,新的研究成果以2013年12月介绍的初步结果为基础,包括在费城儿童医院治疗的首批25名儿童和青年患者(5岁-22岁)以及宾夕法尼亚大学医院收治的首批5名成人患者(26岁-60岁)的治疗档案。总而言之,参与研究试验的30名患者在输入自己的免疫细胞后,有27名患者的病症得到完全消除,接近于痊愈。
费城儿童医院医生斯蒂芬·格鲁普解释说,参加试验的ALL患者有些曾经4次复发,包括那些进行干细胞移植后癌症再次复发的人,这些人占到试验人数的60%,“他们的癌细胞侵略性很强,没有有效治疗方案,因此CTL019疗法的持久效果是前所未有的”。
CTL019实验性疗法利用的是病人自身的T细胞,这些细胞通过类似于献血的方式采集,然后利用基因转移技术将T细胞重新编程,“教”它们攻击和摧毁肿瘤细胞。经过修改的细胞含有被称为嵌合抗原受体(CAR)的抗体样蛋白,设计该蛋白是为了让它与B细胞表面的CD19蛋白结合,包括不同癌症中典型的肿瘤B细胞。
一旦获得被研究人员称之为“狩猎者”(因为其具有攻击和摧毁癌细胞的能力)的细胞,t细胞被输回到病人体内进行繁殖并攻击癌细胞。此外因为CAR抗原可以接受控制,研究人员让细胞快速繁殖,宛如可以大规模杀死癌细胞的“狩猎者细胞军队”。事实上试验显示,一个植入细胞可以在病人身上繁殖出1万个新细胞。
报道称,到目前为止,参与试验的19名患者症状得到缓解,其中15名患者仅使用了这一种疗法,包括一名9岁儿童,他是两年前第一个接受CTL019疗法的病人。所有接受CTL019细胞的患者在接受细胞输入几天后都出现了细胞因子释放综合征,这是经过修改的细胞在患者体内繁殖和攻击肿瘤细胞的标记,病人症状轻重各有不同,表现为流感、高热、恶心、肌肉疼痛、低血压和呼吸困难等,但经过配合治疗最后这些症状在所有病人身上都会消失。
与此同时,那些ALL病症完全消除的患者,他们体内同样带有CD19蛋白的非肿瘤正常B细胞也随着肿瘤被一起清除了。研究人员指出,